In the UAE, for the first time outside the USA, an adult patient with SMA has been administered the gene therapy Itvisma

 В ОАЭ впервые за пределами США взрослому пациенту со СМА введена генная терапия Itvisma
Клинический прорыв или новый вызов для систем финансирования здравоохранения? Часть 1

В Дубае проведено первое за пределами США введение генной терапии Itvisma взрослому пациенту со спинальной мышечной атрофией (СМА). Лечение получил 22-летний пациент из Египта в Medcare Royal Speciality Hospital.

Этот случай стал возможен, в том числе потому, что ОАЭ одними из первых после США одобрили применение Itvisma у пациентов старше 2 лет, включая взрослых.

В Европе препарат пока проходит регуляторный путь в EMA, после чего потребуются национальные процедуры ценообразования и возмещения.

 Что такое Itvisma

Itvisma — новая форма уже известной генной терапии onasemnogene abeparvovec (Золгензма).

Оба препарата — Zolgensma и Itvisma — направлены на доставку функциональной копии гена SMN1, дефект которого вызывает 5q-спинальную мышечную атрофию.

Ключевое отличие — в популяции и способе введения:

— Zolgensma применяется у детей младше 2 лет и вводится внутривенно
— Itvisma предназначена для пациентов от 2 лет и старше и вводится интратекально, то есть в спинномозговую жидкость

 Что показало исследование STEER

В исследовании STEER препарат сравнивали с плацебо — sham-процедурой, имитирующей интратекальное вмешательство.

Средний прирост по шкале моторной функции HFMSE составил:

— +2,39 балла в группе Itvisma
— +0,51 балла в контрольной группе

Дополнительный эффект составил 1,88 балла за 52 недели.

При заявленной оптовой цене в США 2,59 млн долларов за однократное лечение возникает вопрос о клинико-экономической эффективности: стоит ли 1,88 балла по шкале HFMSE таких затрат?

При этом важно учитывать, что для пациента даже 1 балл может означать возможность лучше удерживать предмет, пользоваться рукой или дольше сохранять элементы самостоятельности.

Важно, что исследование STEER не доказывает сравнительную эффективность Itvisma относительно Spinraza или Evrysdi: прямого сравнения с активной терапией не проводилось.

Поэтому аргумент о потенциальной экономии по сравнению с 10-летней хронической терапией является не результатом прямого клинического сравнения, а экономическим допущением: однократная генная терапия должна заменить регулярное лечение.

Убедительность этого подхода зависит от:

— долгосрочности эффекта
— необходимости последующей терапии
— устойчивости функционального результата
— данных о качестве жизни
— реальных расходах системы здравоохранения на таких пациентов

 Почему сложно оценить QALY

В ближайшие годы надёжно рассчитать QALY для взрослых пациентов со СМА будет сложно.

Причины очевидны:

— недостаточно данных о длительности эффекта
— ограничены данные о качестве жизни после терапии
— не до конца понятны долгосрочные расходы системы здравоохранения
— результаты у детей и пациентов на более ранних стадиях нельзя автоматически переносить на взрослых пациентов с уже сформировавшимися двигательными ограничениями

 Ключевая дилемма для систем здравоохранения

Здесь возникает сложный выбор: либо государство полностью оплачивает крайне дорогое лечение и принимает риск неэффективных расходов, либо пациент не получает доступ к современной терапии.

Но этот выбор не должен быть бинарным.

Для таких препаратов целесообразно рассматривать инновационные механизмы финансирования:

— рассрочку платежа
— оплату за результат
— и соглашения об управляемом доступе (Managed Entry Agreements)
— или возмещение на условиях подтверждения результата (Conditional Reimbursement)

Рациональная модель могла бы предусматривать поэтапную оплату: первый транш при введении препарата, последующие — только при подтверждении заранее согласованных клинических исходов в контрольных точках наблюдения.

Риск субъективности оценки результата может быть снижен за счёт:

— стандартизированной регистрации моторных функций
— видеозаписи выполнения тестов
— цифровых инструментов мониторинга
— внесения данных в регистр долгосрочного наблюдения

 Почему это важно для стран СНГ

Отдельно необходимо обсуждать критерии эффективности с пациентами и семьями. Для лиц, принимающих решения, «1 балл по HFMSE» может выглядеть незначительным, тогда как для пациента это может означать возможность дольше сохранять самостоятельность и качество жизни.

Появление таких препаратов — ещё один сигнал для стран СНГ о необходимости внедрения инновационных механизмов финансирования.

Без рассрочки платежа, соглашений об оплате за результат и долгосрочных регистров наблюдения подобные терапии останутся труднодоступными для государственных систем здравоохранения.

Более того, отсутствие таких механизмов может ограничивать не только доступ пациентов к зарубежным препаратам, но и развитие локальной разработки и финансирования собственных генных и клеточных технологий.